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诺华87亿元收购基因疗法公司

来源:仪器批发网2018-04-11 13:26:32浏览:1879

  昨日,诺华(Novartis)公司宣布已与AveXis达成协议,计划以总共87亿美元的价格收购这家处于临床阶段的基因疗法公司。此次收购得到了两家公司董事会的一致通过。

  AveXis致力于将基因疗法用于临床,为患有危及生命的罕见神经系统遗传病的患者和家庭带来治疗希望。该公司目前正在进行多项关于脊髓性肌萎缩(SMA)的临床研究。SMA是一种遗传性神经退行性疾病,由单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷引起。AveXis的主要基因疗法候选药物AVXS-101在治疗1型SMA方面具有引人注目的临床数据,这是导致婴儿死亡的头号遗传病因,90%患这种疾病的婴儿不能活过2岁,或需要*依赖呼吸机生存。据估计,每6000-10000个孩子中就有一个受某种形式的SMA影响。

  在一项临床研究中,AVXS-101显示了挽救生命的疗效。所有接受治疗的15名婴儿在20个月时无事件发生,而通常患该病的婴儿的无事件生存率仅为8%。AveXis预计将于2018年下半年向FDA提交AVXS-101的生物制剂许可申请(BLA)。如果获批,AVXS-101将成为“first-in-class”的一次性治疗方法,通过有效替代有缺陷的SMN1基因来解决SMA的根本遗传病因。值得一提的是,美国FDA已经授予AVXS-101孤儿药资格和突破性疗法认定。此外,该药物也分别在欧洲和日本获得PRIME和Sakigake资格。

  除AVXS-101外,AveXis还能提供先进的AAV9基因疗法制造能力和宝贵的研发能力,AAV9被认为是经过临床证实的用于中枢神经系统疾病的基因递送平台。其管线产品可以用于治疗Rett综合征(RTT)和由超氧化物歧化酶1基因SOD1突变引起的肌萎缩侧索硬化症(ALS)。

  诺华公司*执行官Vas Narasimhan博士表示:“收购AveXis为改造SMA的治疗提供了新的机会。我们相信AVXS-101可以为遭受这种灾难性疾病影响的孩子和家庭创造一生的可能性。这项收购也将加速我们追求高效率和‘first-in-class’疗法的战略,拓展我们在神经科学领域的领先地位。除了我们的CAR-T癌症平台之外,我们还将与AveXis的团队一起获得另一个基因疗法平台,以推进多个治疗领域的基因疗法管线。我们期待这次收购的结束,让AveXis的员工顺利过渡,欢迎他们来到诺华。”

  Novartis Pharmaceuticals*执行官Paul Hudson先生表示:“AveXis的加入将支持我们成为神经退行性疾病领域的*和神经科学特许经营优先领域的壮志雄心,以加强我们在SMA等儿童神经系统疾病治疗中的地位。我们很高兴有机会利用我们的专业知识,我们70多年的神经科学传统以及在全球的影响力,帮助AVXS-101为全球有高度需求的SMA患者带来益处。”

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