国务院发文加快细胞和基因治疗药物研发应用，我国生物医药产业迎来顶层战略升级

2026年7月13日，国务院正式印发《国民健康“十五五”规划》。文件明确提出“全链条支持创新药和医疗器械发展应用”，并将加快细胞和基因治疗药物、新型抗体、核酸药物等研发应用列为重点攻坚方向。这一顶层设计标志着我国细胞和基因治疗（CGT）产业正式从单点政策扶持迈入全链条、体系化、制度化的战略升级新阶段。

政策核心：全链条支持，打通研发到应用“最后一公里”

《国民健康“十五五”规划》从研发、审评、应用到支付，为创新药械构建了全链条支持体系：

• 研发端：重点攻坚细胞基因治疗（CGT）、新型抗体、高端影像设备等关键技术；推动人工智能赋能医药全产业链升级；加强医工协同，支持高端医疗器械核心技术的研发。

• 审评端：明确提出优化创新药和临床急需药品的审评审批。国家药监局已于2026年7月3日发布征求意见稿，拟将符合条件的CGT药品纳入创新药临床试验审评审批30日通道，大幅缩短审批周期-。

• 应用与支付端：健全创新药临床综合评价体系，支持创新药临床使用；同时健全医保支持创新药和医疗器械高质量发展的机制，完善创新药目录。

制度保障：双轨监管体系正式运行，行业告别“野蛮生长”

在《国民健康“十五五”规划》出台前，国务院已于2025年至2026年初相继发布两项重磅法规，共同构成了我国CGT领域“技术”与“药品”双轨并行的监管体系：

• 技术轨（818号令） ：《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》自2026年5月1日起正式施行。该条例首次以国家法规高度，为基因编辑、细胞治疗等前沿技术构建了全链条监管框架。核心变革包括：临床研究从“审批制”转为“备案制”；实施机构锁定为三级甲等医疗机构；明令禁止临床研究阶段向受试者收费，斩断“以研代商”的灰色利益链。

• 药品轨（828号令） ：《中华人民共和国药品管理法实施条例》（2026年修订版）自2026年5月15日起施行。该条例以药品全生命周期为核心，适用于可规模化生产的细胞治疗产品（如CAR-T、干细胞制剂等），由国家药监局（NMPA） 负责监管。

“双轨制”的建立，为不同特性的CGT技术开辟了清晰的转化通道：标准化产品走“药品注册”路径，个性化疗法走“医疗技术转化”路径，有效解决了此前“身份不明、路径模糊”的行业痛点。

行业影响：产业加速发展，商业化进程持续提速

在政策红利的密集释放下，细胞与基因治疗产业正迎来加速发展的黄金期：

• 产业投资与市场表现：创新药板块已受到市场积极回应。有券商机构认为，CGT药品作为创新药的核心发展方向，其纳入“30日通道”将显著惠及产业链相关企业。

• 企业布局与商业化：以上海复星医药为代表的药企，凭借国内首款商业化CAR-T产品占据先发优势；以药明康德、和元生物为代表的CXO龙头企业，则在CGT一站式服务外包（CDMO）领域持续赋能行业创新。

• 成本与可及性展望：随着审评审批提速、监管体系明晰以及医保支付机制的逐步完善，行业普遍期待这将有望推动细胞基因治疗这一“终极治疗”手段-的成本下降，让更多患者受益-。

从《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》的施行，到《国民健康“十五五”规划》的顶层定调，再到配套审评审批政策的密集出台，我国细胞和基因治疗产业的政策闭环已基本形成。这一系列举措不仅为行业的长期健康发展奠定了坚实的法治基础，也为中国在全球生物医药前沿领域的竞争中赢得了战略主动。